从11月1日起，患有危及生命的肌肉疾病、脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的幼儿所用药物Zolgensma将被纳入基本医疗保障名单。
每次治疗约200万欧元的高价使其成为世界上最昂贵的药物。荷兰、爱尔兰和比利时已迫使制造商诺华（Novartis）减产。
“通过这种合作，这种药物将变得更实惠、更易获得，这对患者来说是个好消息。”卫生部保罗·布洛克休斯说。他还希望未来能降低其他昂贵药物的价格。
SMA是一种严重的疾病，通常在出生后不久出现，并逐渐影响肌肉和神经系统。该疾病是由缺失的基因导致的一种重要蛋白质的产生不足引起的。半数SMA患者只有一岁。
“这药是非常特别的，这是第一次有一种药物可以解决这种严重疾病的病因，而不仅仅是缓解症状。”荷兰肌肉疾病中心主任马塞尔蒂门说。
Zolgensma是一种一次性基因疗法，通过插入缺失的基因从根本上解决 SMA。这甚至可以在儿童出现症状之前进行，因为明年该疾病将包括在儿童出生后的初始血液筛查中。 “婴儿可以在症状出现之前接受治疗。这样就可以防止不必要的、无法弥补的损害，”蒂门说。 “Zolgensma 为患有 SMA 的儿童及其父母提供了一个全新的生活视角。”
预计荷兰每年将有10到20名儿童通过这种疗法痊愈。
交易的财务细节没有透露。国家卫生研究院此前曾宣布，如果价格至少降低一半，该药物才会包含在基本医疗保险中。
本文由中荷商报整理编译，转载需注明出处！